Nusinersen, il farmaco che dà speranza ai bimbi malati di Sma

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In Italia sta per arrivare Nusinersen, il farmaco per la cura dei bimbi malati di SMA (atrofia muscolare spinale), una malattia rara e principale causa genetica di morte infantile.

Dopo i test ed i controlli il farmaco è stato approvato e sarà distribuito a circa 850 pazienti malati di SMA. I risultati clinici hanno evidenziato miglioramenti significativi nello sviluppo motorio ed una riduzione del rischio di morte nei bambini, senza controindicazioni particolari o effetti indesiderati.

Nusinersen, un punto di partenza e non di arrivo

Il nuovo farmaco, pur rappresentando un traguardo importante, deve essere un punto di partenza e non di arrivo. Questo farmaco permette innanzitutto di rallentare la malattia, restituendo ai bambini malati di SMA una vita più indipendente. Molti pazienti potranno guidare da soli una carrozzina, girarsi nel letto e respirare autonomamente. Nusinersen però non cancella definitivamente la malattia, quindi il percorso da fare è ancora lungo.

Bambini e SMA: come combatterla?

Le nuove strutture ed i nuovi studi dovrebbero permettere di stilare una diagnosi più precoce della SMA, che può colpire i bambini anche in tenerissima età. Con i giusti strumenti prevenire la malattia significa intervenire in maniera adeguata per fornire nuovi strumenti al paziente, il tutto associato ad una riorganizzazione dei centri dove curare i bambini malati con Nusinersen.

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