È italiana la prima terapia genica per curare i “Bambini bolla”

È italiana la prima cura realizzata al mondo per i cosiddetti “Bambini Bolla” ovvero i malati di ADA – SCID, che costringe i piccoli nati con il gene difettoso a vivere costantemente in un ambiente completamente asettico. Ogni infezione avrebbe infatti un esito mortale.

E quella italiana è la prima terapia che ha lo scopo di curare questi piccoli, le cui cellule staminali vengono modificate e usate per la cura. Questo incredibile lavoro è stato reso possibile grazie alla collaborazione tra l’Ospedale San Raffaele di Milano, Telethon e GSK.

Il farmaco realizzato, che si chiama Strimvelis, è stato messo in commercio e contribuirà ad aiutare i bambini che soffrono di questa patologia.

La speranza ora è la stessa strada possa essere percorsa anche per altre malattie, perché purtroppo sono davvero tante quelle che, magari rare, mettono a rischio la vita dei bimbi di tutto il mondo.

Intanto, a distanza di tre anni, il 100% dei bambini che hanno partecipato alla sperimentazione è ancora vivo: un traguardo incredibile e che fa ben sperare per il futuro.

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