Sma: bimba di sei mesi curata a Napoli grazia il farmaco più costoso al mondo

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Una terapia innovativa autorizzata in Europa a maggio scorso e il 17 novembre anche in Italia, è riuscita a salvare la vita di una bambina di neanche sei mesi affetta da Sma (Atrofia muscolare spinale). Tutti questo è accaduto all’ospedale Santobono di Napoli. Il farmaco usato è attualmente il più costoso sul mercato (1,9 milioni di euro per ogni trattamento), ed è capace di correggere l’atrofia muscolare spinale di Tipo 1.
Si tratta di una malattia molto grave che appare dopo la nascita, e provoca una debolezza muscolare progressiva in grado di compromettere la respirazione e la deglutizione, portando alla morte entro i due anni.

Le parole del papà della piccola

L'incubo è finito e la bambina finalmente adesso sta bene, tanto che ha già fatto ritorno a casa insieme ai genitori. Il padre della piccola, il signor Luigi, ha affermato che inizialmente gli sembrava di stare all'interno di un tunnel senza mai vedere la fine, mentre adesso per merito di questo farmaco chiunque come lui può vedere la luce. La terapia usata su Sofia (così si chiama la bimba) si concentra su un vettore virale inoffensivo, utilizzato come mezzo per diffondere il gene umano che non c'è nelle cellule motorie del midollo spinale, consentendo la produzione di proteina nell’atrofia muscolare.

Una grande soddisfazione per il Santobono

L'utilizzo rapido di questo farmaco (che si chiama Zolgensma) all'ospedale Santobono di Napoli è dovuto grazie ad un ottimo lavoro di squadra che ha coinvolto tutti gli enti competenti. Il primario del reparto Neurologia, il dottor Varone ha affermato che con l'introduzione di nuove terapie si è potuto favorire il cambiamento radicale della storia clinica di questa patologia. Patologia che ad oggi rimane una fra le prime cause di morte infantile.

Ph: Ansa

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